DysTract: Dystonia Translational Research and Therapy Consortium; TP1: Eine randomisierte, Sham-kontrollierte Vergleichsstudie zwischen tiefer Hirnstimulation des Globus pallidus internus versus Botulinumtoxintherapie bei zervikaler Dystonie. (StimTox-CD)

Abstract

Die selektive periphere Denervation durch Botulinumneurotoxin (BoNT) ist laut Leitlinien die Standardtherapie bei zervikaler Dystonie (CD). Eine tiefe Hirnstimulation (THS) des Globus pallidus internus (GPi) wird bisher nur bei Therapieversagen eingesetzt. Ziel dieser randomisierten, scheinkontrollierten Studie war es, die Wirksamkeit und Sicherheit der THS im Vergleich zur BoNT-Injektion zu untersuchen - auch bei Patienten mit lediglich unvollständiger Symptomkontrolle unter BoNT. Ursprünglich waren 66 randomisierte Patienten vorgesehen. Aufgrund regulatorischer Hürden (z. B. Einstufung nach AMG statt MPG), langwieriger Vertragsverhandlungen und später pandemiebedingter Rekrutierungseinbrüche wurde das Ziel nicht erreicht. Letztlich wurden 72 Patienten eingeschlossen, 38 randomisiert, und 33 erreichten den primären Endpunkt. Der primäre Endpunkt - eine signifikant bessere Symptomkontrolle (TWSTRS total score nach 24 Wochen) durch THS - wurde nicht erreicht. Allerdings zeigte sich in den sekundären Endpunkten ein Vorteil der THS hinsichtlich motorischer Symptome (TWSTRS motor score, p=0.026). Für Lebensqualität, Schmerzkontrolle und Behinderungsgrad konnten keine signifikanten Unterschiede nachgewiesen werden. Die Sicherheit der THS war mit bisherigen Studien vergleichbar und unauffällig. Insgesamt deutet die Studie darauf hin, dass THS auch bei Patienten mit unzureichender BoNT-Wirkung eine wirksame und sichere Therapieoption darstellt. Die Ergebnisse sprechen dafür, die derzeitigen Leitlinien zu überdenken und eine frühere Anwendung der THS - abhängig von Patientenpräferenz - zu prüfen.