Eine First-in-Human Klinische Phase-I Studie mit ROR2-spezifischen CAR-T Zellen, die den Transkriptionsfaktor Batf3 zur Steigerung von Funktion und Persistenz überexprimieren, in Patienten mit ROR2+ Tumoren (Multiples Myelom, Klarzelliges Nierenkarzinom) (ROR2 CAR-T)

Abstract

Das Gesamtziel des Verbundprojekts ist die Durchführung einer Phase-I-Studie mit autologen T-Zellen, die gentechnisch so verändert wurden, dass sie einen ROR2-spezifischen CAR und den Batf3-Transkriptionsfaktor exprimieren, zur Behandlung des rezidivierenden multiplen Myeloms (MM) und des fortgeschrittenen klarzelligen Nierenzellkarzinoms (ccRCC). Hierbei wird die Studie "Eine First-in-Human Klinische Phase-I Studie mit ROR2-spezifischen CAR-T Zellen, die den Transkriptionsfaktor Batf3 zur Steigerung von Funktion und Persistenz überexprimieren, in Patienten mit ROR2+ Tumoren (Multiples Myelom, Klarzelliges Nierenkarzinom)" (Akronym "ROR2 CAR-T") im Rahmen des BMFTR-Förderprogramms "Frühe Klinische Studien" erstmalig die klinische Testung von CAR-T-Zellen, die gegen das Tumorantigen ROR2 gerichtet sind, ^ermöglichen. Im Rahmen dieser wissenschaftsinitiierten Phase I-Studie werden für mehrere Entitäten (Multiples Myelom, Klarzelliges Nierenkarzinom) hoch qualitative Erkenntnisse aus der präklinischen Forschung in die Klinik überführt, um so in der Folge auch spätere Phasen der klinischen Forschung erreichen zu können. Hierbei werden neuartige therapeutische Ansätze und Behandlungsmethoden eingesetzt, um die verschiedenen Tumorentitäten zu adressieren. Im Rahmen der umfassenden Systemlösung im Verbund ROR2 CAR-T gewährleistet das Vorhaben den effizienten Transfer von im Labor entwickelten immuntherapeutischen Methoden, verbessert somit die Therapieoptionen für diese Tumorerkrankungen und trägt damit entscheidend zu einer Steigerung der Innovationskraft und Attraktivität Deutschlands als Wissenschaftsstandort bei. Die T-CURX GmbH unterstützt dabei das Konsortium durch die Erforschung der therapeutischen Landschaft, eine Beratung bei der Identifizierung und dem Schutz des geistigen Eigentums um die die FTO (freedom to operate) sicherzustellen, sowie die Einführung und Einhaltung von Industriestandards bei der Datenerfassung deren Aufbereitung und Analyse. Im Rahmen des Arbeitspakets 6 sollten zudem Protokolle für Phase II entworfen und wertvolle Ratschläge beigetragen, sowie vom Beirat (Advisory Board) eingeholt werden.