DZHK Standortprojekt: Large animal models

Abstract

Der Forschungsschwerpunkt des Standortprojekts Large Animal Models liegt auf der Testung und Weiterentwicklung neuartiger Behandlungsansätze für kardiovaskuläre Erkrankungen. In-Haus oder von DZHK Kooperationspartnern entwickelte Gen-/ Zelltherapieprodukte und engineered tissue werden in Vorbereitung ihrer Translation für die klinische Anwendung zur Untersuchung von Wirksamkeit und Verträglichkeit im Großtiermodell angewendet. In den Jahren 2019/20 sollte die Anwendung der AAV9 Vektoren als therapeutisches Werkzeug erweitert werden, mitunter zur Entwicklung innovativer Therapieansätze für hereditäre Kardiomyopathien. Zu diesem Zweck sollten verschiedene Applikationsformen, Vektordosierungen und -modifikationen getestet werden. In den Folgejahren 2021ff sollte nach eingehender Charakterisierung ausgewählter angeborener Kardiomyopathien die Genom-Editierung zur Behandlung versucht werden. Darüber hinaus sollte die regenerative Wirkung einer Zelltherapie mit kardiomyozytären Vorläuferzellen (HVP) bei genetisch bedingten und akuten Kardiomyopathien im Großtiermodell analysiert werden.