SaxoCell: Optimierte GMP-Herstellung und First-in-Man Phase 1 Studie von Palintra® als ATMP für die allogene Stammzelltransplantation (OPTIX)

Abstract

Das Projekt OPTIX zielte darauf ab, die Graft-versus-Host Disease (GvHD) nach allogener hämatopoetischer Zelltransplantation (HZT) zu verhindern, die insbesondere durch immunkompetente T-Zellen des Spenders ausgelöst wird. Dazu sollten die vielversprechenden Forschungsergebnisse zur GvHD-Prävention durch Ex-vivo-Inkubation eines Stammzelltransplantats mit dem Anti-CD4-Antikörper MAX.16H5 hin zum klinischen Einsatz des Antikörper-inkubierten Transplantats Palintra® transferiert werden. Dabei standen die Optimierung und der Transfer des Herstellungsprozesses für das Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Product, ATMP) Palintra® in den GMPHerstellungsbereich, die Durchführung einer prospektiven, multizentrischen, einarmigen Firstin-Man (FIM) Phase-I/II-Prüfung im Rahmen der allogenen Stammzelltransplantation und die begleitende translationale Forschung zur weiteren Aufklärung des Wirkmechanismus von Palintra® im Fokus. Zum Zeitpunkt der Antragstellung gab es kein Therapieverfahren, das ohne den Einsatz konventioneller Immunsuppressiva bei der HZT auskommt. Durch die Exvivo-Inkubation eines allogenen Transplantats mit dem Anti-CD4-Antikörper MAX.16H5 konnte eine neues ATMP - Palintra® - generiert und damit eine neue Therapiestrategie entwickelt werden. Mit diesem Ansatz konnte zum ersten Mal eine Verringerung der GvHD bei gleichzeitig erhaltenem GvL-Effekt ohne zusätzliche Gabe von Immunsuppressiva gezeigt werden.

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