Translation von cGMP-Analoga zur Behandlung von Retinitis Pigmentosa; Teilprojekt: Pharmakokinetik, Toxikologie und Biomarker

Abstract

Die Krankheit Retinitis Pigmentosa (RP) ist durch den Verlust von Photorezeptorzellen im Auge gekennzeichnet, was letztendlich zu einer Erblindung führt. RP ist bis heute nicht behandelbar. Der Zelltod von Photorezeptoren wird häufig von hohen Konzentrationen des Signalmoleküls zyklisches Guanosin-3'-5'-mono-Phosphat (cGMP) ausgelöst. Das Ziel des TreatRP Projektes war die Weiterentwicklung eines Medikaments, dass die negativen Folgen von zu hohem cGMP abmildern soll. Zudem sollte ein klinisches Testprotokoll für verschiedene Formen der RP entwickelt werden. Bereits vor Projektbeginn wurde ein neuer Wirkstoff und ein liposomales Wirkstofftransportsystem entwickelt, das in drei verschiedenen RP Tiermodellen den degenerativen Prozess verzögert und die Photorezeptoren erhält. TreatRP beförderte die weitere pharmazeutische Entwicklung der liposomalen (LP) Formulierung von CN003 (i.e. LP-CN03), womit schließlich eine Substanzentwicklung vorangebracht werden soll, dass alle Anforderungen für den späteren Einsatz in der Klinik erfüllt. Hierzu gehört insbesondere auch eine Toxizitätsprüfung und die Entwicklung von neuen Biomarkern, die einen späteren Behandlungserfolg verlässlich anzeigen können.