Precision2Treat

Abstract

Chronische Schmerzen sind ein großes Problem für Einzelpersonen und die Gesellschaft. Neuropathische Schmerzen, verursacht durch Defekte an Nervenfasern, betreffen bis zu 8% der Bevölkerung und beeinträchtigen die Lebensqualität erheblich. Trotz intensiver Forschung wurden in den letzten 20 Jahren nur begrenzte Fortschritte bei der Behandlung erzielt. Ein Drittel der Patienten erhielt 2022 keine wirksame Therapie. Ein innovativer Ansatz ist notwendig, um diesen Bedarf zu decken. Das Precision2Treat (P2T) Projekt fokussierte auf seltene Schmerzsyndrome wie vererbbare Erythromelagie (IEM) und Small Fiber Neuropathy (SFN). Diese Patienten litten unter der Seltenheit ihrer Erkrankung und dem Mangel an wirksamen Therapien. P2T nutzte induzierte pluripotente Stammzellen (iPSC)-abgeleitete sensorische Neurone für Arzneimittelscreenings, um neue Behandlungsmöglichkeiten zu entwickeln. Das Projekt zielte darauf ab, individuelle Therapien für chronische Schmerzpatient:innen zu identifizieren. Dazu nutzten wir induzierte Stammzellen, die zu Nozizeptoren differenziert wurden und das Genom der Patient:innen trugen. Vorarbeiten zeigten, dass SFN-abgeleitete Nozizeptoren übererregbar waren und spontan Aktionspotentiale sendeten, was die Schmerzen auslöste. Wir planten, Zellen von Patient:innen mit unterschiedlichen Symptomen zu reprogrammieren, um individuelle Veränderungen zu verstehen. Datei-Upload durch TIB