Wirkstofftransport: Kombinatorisches und multidisziplinäres Targetieren von effektiven Gentherapievektoren - AAV-2 basierte Vektoren; Akronym: COMMUTE

Abstract

Wie man unter anderem an der stetig zunehmenden Anzahl an zugelassenen AAV-Vektor-basierten Gentherapien ablesen kann, haben sich Vektoren auf Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV) als hochwirksame und sichere Werkzeuge für die Gentherapie etabliert. Die derzeit benötigten hohen Vektordosen stellen jedoch sowohl für die Sicherheit der Patienten als auch hinsichtlich der Herstellungskosten eine Herausforderung dar. Als eine adäquate Problemlösung erscheint in diesem Zusammenhang die Entwicklung einer neuen Generation von AAV-Vektoren, die als AAV targeting Vektoren bezeichnet werden und die nach systemischer Verabreichung gezielt nur bestimmte Zelltypen transduzieren. Im Rahmen dieses Projektes, welches Teil des COMMUTE-Konsortiums war, wurde eine neuartige Strategie verfolgt, um solche Vektoren beispielhaft für zwei schwierige Zielorgane zu entwickeln.